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Akebia Therapeutics 推进 Praliciguat 的开发,启动用于 FSGS 治疗的第2阶段招募
Akebia Therapeutics, Inc. (AKBA) 已启动一项二期临床试验的患者招募,研究Praliciguat作为治疗局灶节段性肾小球硬化症((FSGS))的潜在药物,这标志着在解决这一关键未满足医疗需求方面迈出了重要一步。本周首位患者已接受用药,预示着这一关键研究阶段的开始。
临床挑战:FSGS与治疗空白
局灶节段性肾小球硬化症是一种严重的肾脏疾病,表现为肾小球——肾脏的主要过滤结构——的进行性瘢痕形成。在美国,约有40,000名患者患有此病,但目前尚无FDA批准的专门针对该疾病的治疗方案。这一治疗空白凸显了亟需创新药物候选物如Praliciguat来填补临床管理的空白。
理解Praliciguat的作用机制
Akebia的主要候选药物是一种可溶性鸟苷酸环化酶(sGC)激动剂,其作用机制在相关肾脏疾病中已显示出治疗潜力。公司从Cyclerion Therapeutics获得了Praliciguat的授权,初步研究结果令人鼓舞。在健康志愿者的早期1期研究以及心力衰竭和糖尿病肾病患者的2期评估中,未发现显著的安全性问题,为进一步研究奠定了良好的安全基础。
试验设计与患者人群
正在进行的二期研究为一项随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究,针对经活检确认的FSGS成人患者。约有60名患者已在最大耐受剂量的血管紧张素转换酶抑制剂或血管紧张素受体阻滞剂治疗下,将以1:1的比例随机分配,接受Praliciguat或安慰剂,治疗期为24周。
该研究的主要终点是第24周尿蛋白与肌酐比值((UPCR))的基线变化。次要终点包括部分缓解的患者比例,定义为UPCR下降40%且值低于1.5克/克。在24周的盲法阶段结束后,所有参与者将进入开放标签延长期,继续接受Praliciguat治疗24周,以观察药物的持续疗效和安全性。
更广泛的研发管线与未来展望
除了Praliciguat,Akebia的开发组合还体现了多管齐下的策略,针对肾脏及相关疾病。Vadadustat (Vafseo)目前正处于治疗慢性肾病相关贫血的三期临床开发中,适用于透析依赖和非透析依赖人群。此外,Akebia还在开发AKB-9090,用于心脏手术相关的急性肾损伤和急性呼吸窘迫综合征,以及AKB-10108,用于新生儿早产视网膜病变。
市场前景
在周二的交易中,AKBA收盘价为$1.47,下降了2.65%。市场的反应可能将取决于该二期试验的中期疗效和安全性数据,以及公司在FSGS患者群体中展示有意义的临床益处的能力。