赛诺菲的多发性硬化症药物遭遇双重挫折——投资者为何纷纷撤退

赛诺菲的股价在周一遭遇重挫，降低近2%，原因是这家制药巨头披露了其实验性多发性硬化症（MS）药物候选药物托利布鲁丁（tolebrutinib）的两个重大并发症。这些进展动摇了投资者对许多人认为是公司关键增长支柱的信心。

问题的根源：临床试验的失望与监管延迟

赛诺菲的多发性硬化症药物计划面临的麻烦源于两个不同但同样有害的公告。首先，该公司透露，tolebrutinib未能在PERCEUS III期试验中达到其主要终点，该试验旨在评估该药物在原发性进展型多发性硬化症患者中的疗效(PPMS)——这一子集大约占多发性硬化症患者人口的10%。尽管安全性数据与早期研究保持一致，但疗效未达标促使赛诺菲停止在这一适应症的进一步开发。

与此同时，赛诺菲宣布，FDA再次推迟了对公司申请nrSPMS (非复发性继发性进展性多发性硬化症)治疗的决定时间表。原定于2025年9月28日的批准决定现在已重新安排至2026年第一季度。这标志着第二次延期——之前的延迟将截止日期延长至2025年12月28日，因赛诺菲应监管机构的要求提交了扩展访问协议，而FDA将其归类为重大修正。

市场为何反应消极

投资者对tolebrutinib寄予厚望，希望它能成为圣诺菲收入来源的多元化策略，而目前圣诺菲的增长动力仍然主要依赖于Dupixent。这一双重失望——一个多发性硬化症适应症的临床试验失败，加之另一个适应症的监管不确定性延长——在公司保证和市场情绪之间造成了信誉差距。尽管圣诺菲对tolebrutinib在nrSPMS中的风险收益特征保持信心，但市场却不太信服，导致周一的抛售。今年迄今，SNY股票下跌了1%，而整个生物技术行业则上涨了16%。

历史背景：这不是托利布妥单抗第一次跌倒

托利布鲁替尼自2020年通过收购Principia进入赛诺菲的产品组合以来，其发展道路一直颇为坎坷。2022年，FDA对该药物在多发性硬化症和重症肌无力(MG)适应症的III期研究实施了部分临床暂停，因为在试验参与者中发现了药物引起的肝损伤病例。经过对当时竞争治疗格局的评估，重症肌无力项目随后于2022年被终止。

接下来会发生什么

来自PERCEUS研究的完整安全性和有效性数据将在未来的医学会议上公布。对于赛诺菲来说，前进的道路取决于nrSPMS适应症是否能够在2026年初获得FDA批准——这一决定可能会大幅重塑投资者对该股票的兴趣以及公司在竞争激烈的MS治疗市场中的增长叙事。