Acabei de ler que a TuHURA obteve o status de medicamento órfão da FDA para o IFx-2.0, um tratamento para melanoma que foi projetado para ajudar pacientes que não responderam aos inibidores de ponto de verificação. Aparentemente, os dados da Fase 1 pareceram bastante sólidos - bom perfil de segurança, sem problemas graves de toxicidade, e alguns pacientes que eram resistentes aos medicamentos anti-PD-1 padrão na verdade mostraram benefício clínico quando experimentaram este.

A designação de órfão é interessante porque abre algumas vantagens reais para eles - sete anos de exclusividade de mercado, créditos fiscais, subsídios de pesquisa, e eles não precisam pagar a taxa padrão da FDA. Isso representa uma trajetória bastante significativa para uma biotech menor.

Eles também estão realizando um ensaio de Fase 3 com o IFx-2.0 combinado com o Keytruda para carcinoma de células de Merkel avançado, então há mais dados vindo. As ações estavam sendo negociadas a $0,5351 quando verifiquei, uma queda de cerca de 4,6% em relação ao fechamento anterior. Curioso para ver como esse status de órfão se desenrola para eles nos próximos anos.