GSK(GSK.US)New Hepatitis B Drug in China Planned for Priority Review Program, Expected to Achieve Functional Cure for Hepatitis B

智通财经APPによると、3月17日、中国国家薬品監督管理局薬品審査センター（CDE）公式ウェブサイトにて、グラクソ・スミスクライン（GSK.US）が申請したベピロビルセン注射液（Bepirovirsen solution for injection）が優先審査に入る予定であることが公示されました。この製品は、慢性乙型肝炎ウイルス感染者の限定的な治療期間に使用され、以下の対象者に適しています：核酸（酸）類似物による治療中、HBsAg ≤3000IU/mL、肝硬変のない成人の慢性乙型肝炎ウイルス（HBV）感染者。以前にこの薬は国内で突破的治療の資格を得ており、今回優先審査に入ることで、世界初の乙肝の機能的治癒を実現する可能性のある反義寡核苷酸療法が中国の患者により近づいたことを意味します。

公開資料によると、これはGSKとIonis Pharmaceuticalsが共同開発している研究中の反義寡核苷酸（ASO）療法です。承認されれば、Bepirovirsenは、わずか6ヶ月の限定治療期間で乙肝の機能的治癒を実現できる世界初の抗ウイルス療法となります。GSKは2026年第1四半期にグローバルな規制承認申請を正式に開始する予定であり、この薬はすでに日本での上市申請も行われています。

Bepirovirsenは、三重の作用機序を持つ研究中のASO療法であり、乙肝ウイルスの遺伝情報（RNA）を特定して破壊することを目的としています。これにより、患者の免疫システムがウイルス感染の制御を再び獲得できる可能性があります。Bepirovirsenは、体内のウイルスDNAの複製を抑制し、血中のHBsAgレベルを低下させ、免疫系を活性化させることで、持続的な免疫応答の獲得の可能性を高めます。GSKはIonis Pharmaceuticalsからbepirovirsenの権利を取得し、共同でこの薬の開発を推進しています。

2026年1月、GSKは、bepirovirsenが慢性乙型肝炎の治療を目的とした2つの重要な第3相臨床試験B-Well 1とB-Well 2で良好な結果を得たと発表しました。両試験は主要評価項目を達成しました。bepirovirsenは、統計学的および臨床的意義を持つ機能的治癒率を示しました。

B-Well 1とB-Well 2は、世界各地の多施設で行われたランダム化二重盲検プラセボ対照試験であり、核酸（酸）類似物による治療を受けている、基準値のHBsAgが≤3000IU/mLの慢性乙肝患者において、bepirovirsenの有効性、安全性、薬物動態特性、および機能的治癒の持続性を評価しました。主要評価項目は、基準値HBsAg ≤3000IU/mLの患者において、機能的治癒を達成した割合です。重要な副次評価項目は、基準値HBsAg ≤1000IU/mLの患者において、機能的治癒を達成した割合です。機能的治癒は、限定的な治療期間終了後少なくとも24週間にわたり、HBsAgが消失し、HBV DNAが検出されない状態と定義されます。

分析の結果、B-Well試験は主要評価項目を達成し、bepirovirsenは統計学的かつ臨床的に意義のある機能的治癒率を示しました。標準治療単独と比較して、bepirovirsenと標準治療の併用は、機能的治癒率を有意に向上させました。すべての評価項目で統計学的有意性が認められ、特に基準値HBsAg ≤1000IU/mLの患者群ではより強い効果が観察されました。試験はまた、bepirovirsenの安全性と忍容性が良好であることも示し、これまでの研究結果と一致しています。