Regenxbio каже, що її генна терапія для м'язового розладу не показала ознак пошкодження печінки в дослідженні

(MENAFN- AsiaNet News)

Єдині побічні ефекти, пов’язані з ліками, які спостерігалися, зазвичай передбачаються при введенні генної терапії, зазначила компанія.

Вона додала, що проактивний короткий курс імуномодулюючої терапії у поєднанні з диференційованою конструкцією та провідними в галузі рівнями чистоти продукту можуть сприяти сприятливому профілю безпеки RGX-202.

Фармацевтична компанія Sarepta Therapeutics, яка отримала схвалення FDA на терапію DMD Elevidys, минулого року піддавалася критиці через побоювання щодо гострого печінкового відмови та пов’язаних із цим смертей пацієнтів.

REGENXBIO Inc. (RGNX) у середу оголосила про позитивні проміжні дані з ранньо-середньої стадії дослідження генної терапії для м’язової дистрофії Дюшенна.

Досліджувана гена терапія RGX-202 продемонструвала ознаки позитивної зміни траєкторії розвитку захворювання у кількох пацієнтів, які брали участь у дослідженні. Вона також показала сприятливий профіль безпеки без серйозних побічних ефектів і без ознак ураження печінки, повідомила компанія.

Єдині побічні ефекти, пов’язані з ліками, зазвичай передбачаються при введенні генної терапії, зазначила компанія, додавши, що проактивний короткий курс імуномодулюючої терапії у поєднанні з диференційованою конструкцією та провідними в галузі рівнями чистоти продукту можуть сприяти сприятливому профілю безпеки RGX-202.

Фармацевтична компанія Sarepta Therapeutics (SRPT), яка отримала схвалення FDA на терапію DMD Elevidys, минулого року піддавалася критиці через побоювання щодо гострого печінкового відмови та пов’язаних із цим смертей пацієнтів. М’язова дистрофія Дюшенна (DMD) — це важке, прогресуюче генетичне захворювання м’язів, яке переважно вражає хлопців.

Таймлайн подачі заявки

REGENXBIO тепер очікує оприлюднити основні дані дослідження на початку другого кварталу та запросити зустріч із FDA у середині 2026 року, перед поданням заявки на схвалення генної терапії.

Тим часом компанія продовжить залучати учасників до свого підтверджувального дослідження, яке, за очікуваннями, матиме близько 30 учасників. У середу компанія повідомила, що очікує, що більшість учасників буде залучено до моменту подання заявки.

Як реагували користувачі Stocktwits?

На Stocktwits настрої роздрібних інвесторів щодо акцій RGNX знизилися з “надзвичайно бичачих” до “бичачих” за останні 24 години, при цьому обсяг повідомлень залишався на рівні “надзвичайно низькому”.

Акції RGNX за останні 12 місяців зросли майже на 54%.

Для оновлень і виправлень надішліть електронного листа на newsroom[at]stocktwits[dot]com.

MENAFN11032026007385015968ID1110849869