後期臨床試験の結果発表：バイオテク投資家が注目すべきポイント

臨床の進展は、製薬・バイオテクノロジー株にとって大きなきっかけとなることがあります。この_Motley Fool Live_の動画は2021年6月30日に収録され、Motley Foolの寄稿者キース・スピークスとブライアン・オレリが、投資家が注目すべき今年の後半に予定されている臨床結果について議論しています。

キース・スピークス： ブライアン、いくつかの製薬会社が第3四半期、またはその周辺で重要な第3相臨床の結果を発表予定ですが、投資家が特に注目すべきものはありますか？

ブライアン・オレリ： 一つの四半期に絞るのは少し難しいですね。企業はしばしば具体的な時期を明示しないこともあります。多くは「今年の後半」や「2021年中」とだけ言っていて、まだ結果は出ていませんが、間もなく発表されることはわかっています。ただ、正確な時期はわかりません。

私は新しい免疫チェックポイント阻害剤に注目しています。PD-1が市場に登場してからかなり経ちますが、大きな成功例は出ていません。ノバルティス（NVS 0.91%）はTIM-3を標的とした抗体サバトリムマブの第2相試験の結果を今年後半に発表予定です。これは私が特に注目しているものです。

バイオジェン（BIIB 1.47%）とセージ・セラピューティクス（SAGE +0.00%）は、ズラノロンに関する追加データを持っています。今月初めに、うつ病の大規模臨床試験であるWATERFALL研究の第3相データが出たと思います。

結果はまちまちでした。臨床試験は通過しましたが、投資家は結果の規模や長期的な効果について懸念を抱いています。彼らは第2の第3相試験、LANDSCAPEも進行中で、こちらもうつ病を対象とし、薬と抗うつ薬を併用したものと抗うつ薬単独の比較です。

もしかすると、比較対象に対してプラセボ効果が少なくなるかもしれません。なぜなら、今や誰もが薬を持っていることを知っているからです。薬を2つ持っている人もいれば1つだけの人もいますが、皆何かしらの効果を期待していることは共通です。これにより、バイオジェンとセージの薬の真の効果が見えやすくなるかもしれません。

また、彼らは産後うつに関する第3相臨床試験NESTも進めており、これらの結果も今年発表されるか、あるいは来年の初めにずれる可能性があります。

ファイザー（PFE 0.72%）とロシュ（RHHBY 2.46%）は、血友病Bの遺伝子治療に関するデータが近日中に出る予定です。時期はやや不確かですが、今年中または来年の初めに発表される可能性があります。

彼らは12か月のデータを重視しています。注目すべきは、血友病B患者に欠けている因子IXの発現と、少なくとも最初の12か月間の出血率の低下です。

これはすでに第3相の結果が出ているユニクア（QURE 37.30%）の遺伝子治療と競合します。ユニクアは、1年の発現結果を示す遺伝子治療を持っており、因子IXの発現は正常の41.5%、年間出血率は85%減少しています。ロシュとファイザーはこれを超えるか、少なくとも同等の結果を出す必要があります。

ユニクアは、FDAが18か月のデータを求めていると発表しており、これによりファイザーとロシュもそのデータを提出する必要が出てくる可能性が高いです。したがって、私たちは単にデータだけでなく、ファイザーとロシュがFDA承認申請の時期について何を言っているのかも注視すべきです。

スピークス： ブライアンは長い間バイオテクノロジー分野をカバーしてきましたので、もしバイオ株に興味があるなら、これらの臨床結果は彼の注目リストに入っているものです。