賽諾菲的多發性硬化症藥物遭遇雙重挫折——投資者爲何紛紛撤退

賽諾菲的股價在周一遭遇重挫，降低近2%，原因是這家制藥巨頭披露了其實驗性多發性硬化症（MS）藥物候選藥物托利布魯丁（tolebrutinib）的兩個重大並發症。這些進展動搖了投資者對許多人認爲是公司關鍵增長支柱的信心。

問題的根源：臨牀試驗的失望與監管延遲

賽諾菲的多發性硬化症藥物計劃面臨的麻煩源於兩個不同但同樣有害的公告。首先，該公司透露，tolebrutinib未能在PERCEUS III期試驗中達到其主要終點，該試驗旨在評估該藥物在原發性進展型多發性硬化症患者中的療效(PPMS)——這一子集大約佔多發性硬化症患者人口的10%。盡管安全性數據與早期研究保持一致，但療效未達標促使賽諾菲停止在這一適應症的進一步開發。

與此同時，賽諾菲宣布，FDA再次推遲了對公司申請nrSPMS (非復發性繼發性進展性多發性硬化症)治療的決定時間表。原定於2025年9月28日的批準決定現在已重新安排至2026年第一季度。這標志着第二次延期——之前的延遲將截止日期延長至2025年12月28日，因賽諾菲應監管機構的要求提交了擴展訪問協議，而FDA將其歸類爲重大修正。

市場爲何反應消極

投資者對tolebrutinib寄予厚望，希望它能成爲聖諾菲收入來源的多元化策略，而目前聖諾菲的增長動力仍然主要依賴於Dupixent。這一雙重失望——一個多發性硬化症適應症的臨牀試驗失敗，加之另一個適應症的監管不確定性延長——在公司保證和市場情緒之間造成了信譽差距。盡管聖諾菲對tolebrutinib在nrSPMS中的風險收益特徵保持信心，但市場卻不太信服，導致周一的拋售。今年迄今，SNY股票下跌了1%，而整個生物技術行業則上漲了16%。

歷史背景：這不是托利布妥單抗第一次跌倒

托利布魯替尼自2020年通過收購Principia進入賽諾菲的產品組合以來，其發展道路一直頗爲坎坷。2022年，FDA對該藥物在多發性硬化症和重症肌無力(MG)適應症的III期研究實施了部分臨牀暫停，因爲在試驗參與者中發現了藥物引起的肝損傷病例。經過對當時競爭治療格局的評估，重症肌無力項目隨後於2022年被終止。

接下來會發生什麼

來自PERCEUS研究的完整安全性和有效性數據將在未來的醫學會議上公布。對於賽諾菲來說，前進的道路取決於nrSPMS適應症是否能夠在2026年初獲得FDA批準——這一決定可能會大幅重塑投資者對該股票的興趣以及公司在競爭激烈的MS治療市場中的增長敘事。