Gần đây tôi đã tìm hiểu về lĩnh vực y học tái tạo và nhận thấy điều gì đó thú vị đang xảy ra với cổ phiếu công nghệ sinh học. Thị trường tế bào gốc toàn cầu dự kiến sẽ đạt gần $29 tỷ đô la vào năm 2030, điều này thật điên rồ khi bạn nghĩ về nơi mà lĩnh vực này đã từng chỉ vài năm trước.

Vì vậy, tôi đã mở danh sách các công ty y học tái tạo hàng đầu giao dịch trên NASDAQ và bắt đầu vẽ sơ đồ bức tranh toàn cảnh. Các ông lớn dược phẩm như AstraZeneca và Amgen đang có những bước tiến nghiêm túc ở đây, nhưng điều thu hút sự chú ý của tôi là các công ty công nghệ sinh học nhỏ hơn, chuyên biệt hơn lại đang dẫn đầu về đổi mới sáng tạo.

AstraZeneca là ông lớn về vốn hóa thị trường, nhưng thành thật mà nói họ đến muộn trong cuộc chơi liệu pháp tế bào so với các đối thủ. Hiện tại họ tập trung vào điều trị khối u rắn và vừa mới mua lại Neogene để tăng cường chuyên môn về thụ thể tế bào T. Tuy nhiên, Amgen lại khác - họ có hợp đồng tài trợ nhiều năm với trung tâm y học tái tạo của Canada và vừa được FDA chấp thuận cho Imdelltra, đây là liệu pháp kích hoạt tế bào T của họ cho ung thư phổi.

Gilead Sciences đã rất thông minh trong việc này. Liệu pháp CAR-T Yescarta của họ dành cho ung thư máu thực sự là loại đầu tiên dành cho một số loại lymphoma nhất định. Hiện tại họ có tám ứng viên liệu pháp tế bào đang trong quá trình phát triển, trong đó có ba đã bước vào giai đoạn thử nghiệm Phase 3. Đó là loại pipeline mà bạn muốn thấy.

Sanofi cũng là một tên đáng chú ý - họ đã bỏ ra gần $2 tỷ đô la để mua lại Kadmon vào năm 2021 nhằm gia nhập lĩnh vực cấy ghép tế bào gốc. Hiện tại họ đang hợp tác với các công ty tập trung vào CRISPR để phát triển các liệu pháp thế hệ mới.

Vertex Pharmaceuticals, đó là nơi câu chuyện về CRISPR trở nên thực sự hấp dẫn. Họ đã đồng phát triển Casgevy cùng CRISPR Therapeutics, và đây là liệu pháp dựa trên CRISPR đầu tiên được FDA chấp thuận. Đây là một cột mốc cực kỳ quan trọng cho toàn ngành. Họ cũng đang thử nghiệm liệu pháp tế bào cho bệnh tiểu đường type 1, mở ra một thị trường hoàn toàn khác.

Các tên nhỏ hơn cũng rất đáng chú ý. BioNTech đang tiến bộ với các ứng viên CAR-T, BeiGene có các loại thuốc ung thư vững chắc đang được phê duyệt ở nhiều khu vực, và BioMarin tập trung vào các bệnh di truyền hiếm gặp với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng thực sự.

Điều gì đang thúc đẩy tất cả những điều này? Vốn từ chính phủ cho nghiên cứu ung thư, hiểu biết ngày càng tốt hơn về liệu pháp tế bào, và thực tế là các công ty dược phẩm đang nhận ra tiềm năng to lớn ở đây. Năm ngoái, các công ty dược phẩm và công nghệ sinh học đã chiếm hơn 54% doanh thu thị trường liệu pháp tế bào gốc.

Nếu bạn muốn theo dõi các công ty y học tái tạo hàng đầu, chìa khóa là theo dõi độ sâu của pipeline lâm sàng và đà phê duyệt của FDA. Một số trong số này sẽ định hình nền y học của thập kỷ tới.