Alms (ALMS) thuốc mới điều trị bệnh vảy nến, giai đoạn 3 lâm sàng đạt PASI90 cao nhất là 59.9%…… Sẽ thay đổi cục diện điều trị bằng đường uống

Công ty sinh học của Mỹ Alumis (ALMS) vừa công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 của thuốc điều trị vảy nến thế hệ mới “enbuducitinib”, dự báo sẽ làm thay đổi cục diện thị trường điều trị bệnh vảy nến mảng từ trung bình đến nặng. Thuốc đã chứng minh hiệu quả rõ rệt trong cải thiện tình trạng da và nâng cao chất lượng cuộc sống, được đánh giá là có tính cạnh tranh so với các liệu pháp điều trị uống hiện có.

Alumis (ALMS) vào ngày 28 (giờ địa phương) tại Hội nghị thường niên của Học viện Da liễu Hoa Kỳ (AAD) đã công bố kết quả thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 toàn cầu “ONWARD1” và “ONWARD2” của enbuducitinib. Enbuducitinib là một chất ức chế TYK2 chọn lọc, được xem là “thuốc điều trị đường uống” nhằm ức chế đáp ứng viêm của vảy nến mảng bằng cách chặn đường tín hiệu miễn dịch IL-23/IL-17.

Kết quả thử nghiệm lâm sàng cho thấy, tỷ lệ bệnh nhân đạt chuẩn PASI 90 ở tuần điều trị thứ 16 lần lượt là 59,9% và 53,1%, thể hiện mức cải thiện áp đảo so với nhóm giả dược (khoảng 4%). Đến tuần thứ 24, tỷ lệ này cao nhất tăng lên 68%, cho thấy xu hướng hiệu quả điều trị tiếp tục được củng cố. Điều đó có nghĩa là chỉ số PASI 100 — mức cải thiện hoàn toàn trên da — ở tuần thứ 24 cũng đạt mức cao nhất là 41%.

Đặc biệt, các vị trí khó điều trị như vảy nến da đầu cũng được xác nhận có cải thiện rõ rệt. Tính đến tuần thứ 24, khoảng 75% bệnh nhân đạt mức “gần như sạch” trở lên; một số bệnh nhân đã có đáp ứng chỉ sau 4 tuần điều trị. Giới chuyên môn đánh giá rằng: “Ngay cả ở những vị trí có mức độ điều trị khó cao, thuốc vẫn có thể cải thiện nhanh chóng — điểm này có ý nghĩa lâm sàng quan trọng.”

Các chỉ số về chất lượng cuộc sống cũng xác nhận có thay đổi tích cực. Tính đến tuần thứ 12, khoảng một nửa số bệnh nhân có chỉ số chất lượng cuộc sống bệnh da (DLQI) đạt 0-1 điểm, và triệu chứng ngứa cũng bắt đầu cải thiện sau 2 tuần điều trị. Do triệu chứng được người bệnh cảm nhận sớm được giảm nhẹ, điều này được xem là “năng lực cạnh tranh mang tính khác biệt”.

Về độ an toàn, các lo ngại cũng ở mức khá hạn chế. Các phản ứng bất lợi nhẹ như đau đầu, viêm mũi-hầu chiếm phần lớn; không ghi nhận ca tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc ca tái hoạt động bệnh lao. Phía công ty giải thích rằng điều này phù hợp với đặc điểm an toàn trong các thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 trước đó.

Chuyên gia đầu ngành về điều trị vảy nến, bác sĩ Andrew Bloughbert, đánh giá: “Tốc độ giảm nhẹ triệu chứng được bệnh nhân cảm nhận và chiều sâu của hiệu quả điều trị là rất ấn tượng”, đồng thời chỉ ra rằng “trong các thuốc điều trị đường uống, việc đồng thời đạt được mức cải thiện da và giảm nhẹ triệu chứng ở trình độ như vậy là điều đáng chú ý.”

Quan chức y tế cấp cao của Alumis, bác sĩ Joern Drapa, nhấn mạnh: “Enbuducitinib là một ví dụ được xác thực về hiệu quả của cam kết cơ chế TYK2 trong thời gian dài”, “thông qua việc nhắm mục tiêu ức chế liên tục trong 24 giờ, nâng cao ‘độ hoàn thành lâm sàng’.”

Hiện tại, Alumis đang tiến hành thêm các xác nhận bổ sung về hiệu quả kéo dài và độ an toàn thông qua thử nghiệm kéo dài dài hạn ONWARD3, và dự kiến vào nửa cuối năm 2026 sẽ nộp hồ sơ xin phê duyệt thuốc mới lên Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA).

Thị trường đang quan tâm đến kỳ vọng rằng enbuducitinib có thể trở thành “tiêu chuẩn mới” trong lựa chọn điều trị vảy nến mảng. Phân tích cho rằng, nhờ thuốc có tốc độ khởi phát nhanh hơn so với liệu pháp hiện có, tỷ lệ giảm đạt mục tiêu cao và bảo đảm về độ an toàn, thuốc có khả năng sẽ định hình lại cục diện cạnh tranh của thị trường thuốc điều trị đường uống.