Các loại hình nghiên cứu của ROSELLA mang lại bước đột phá: Relacorilant vượt qua bài kiểm tra OS trong ung thư buồng trứng

Corcept Therapeutics đã báo cáo một chiến thắng quan trọng vào ngày 22 tháng 1 năm 2026, khi thuốc thử nghiệm relacorilant của họ đạt được mục tiêu chính trong thử nghiệm ROSELLA, khiến cổ phiếu tăng vọt 13,7%. Nghiên cứu giai đoạn III ROSELLA đã thành công trong việc chứng minh rằng kết hợp relacorilant với hóa trị nab-paclitaxel giúp kéo dài đáng kể thời gian sống sót cho bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum so với chỉ hóa trị.

Khung thử nghiệm ROSELLA: Cách relacorilant thể hiện lợi ích về thời gian sống sót

Nghiên cứu ROSELLA là một đánh giá toàn diện về relacorilant trên các nhóm bệnh nhân và dạng bệnh khác nhau trong nhóm ung thư buồng trứng kháng platinum. Thiết kế nghiên cứu đa chiều này đã đánh giá xem liệu liệu pháp kết hợp có thể mang lại lợi ích lâm sàng ý nghĩa trong khi vẫn duy trì hồ sơ an toàn dễ quản lý hay không.

Hai mục tiêu chính của thử nghiệm—thời gian sống không tiến triển (PFS) và tổng thời gian sống (OS)—đều đạt được, là một thành tựu đáng chú ý trong nghiên cứu ung thư, nơi việc đạt được cả hai mục tiêu thường gặp nhiều khó khăn. Nghiên cứu bao gồm nhiều nhóm bệnh nhân ở các giai đoạn bệnh khác nhau, cho phép các nhà nghiên cứu đánh giá tính nhất quán của liệu pháp trên các nhóm dân số đa dạng mắc bệnh kháng platinum.

Kết quả lâm sàng: Đạt được OS trung bình và giảm rủi ro

Dữ liệu của ROSELLA đã vẽ nên một bức tranh thuyết phục về phương pháp kết hợp. Bệnh nhân dùng relacorilant cộng nab-paclitaxel đạt thời gian sống trung bình là 16 tháng, so với 11,9 tháng ở nhóm chỉ dùng hóa trị. Điều này tương ứng với giảm 35% rủi ro tử vong, cung cấp bằng chứng định lượng về giá trị lâm sàng của liệu pháp.

Đáng chú ý, lợi ích về thời gian sống này không làm giảm tính an toàn. Phương pháp kết hợp thể hiện hồ sơ dung nạp phù hợp với monotherapy nab-paclitaxel, nghĩa là bệnh nhân không phải đối mặt với gánh nặng tác dụng phụ gia tăng. Sự cân bằng giữa hiệu quả và an toàn này đặc biệt quan trọng trong điều trị ung thư buồng trứng kháng platinum, nơi bệnh nhân thường có ít lựa chọn điều trị và có thể đã gặp tác dụng phụ từ các liệu pháp trước đó.

Hiệu suất ổn định trên các nhóm bệnh nhân khác nhau nhấn mạnh khả năng ứng dụng rộng rãi của phương pháp kết hợp này. Nghiên cứu không yêu cầu chọn lọc dựa trên biomarker, nghĩa là liệu pháp mang lại lợi ích cho toàn bộ nhóm bệnh nhân ung thư buồng trứng kháng platinum mà không cần xét nghiệm di truyền hoặc phân tử để xác định bệnh nhân phản ứng.

Tiến trình pháp lý: Thời gian quyết định của FDA

Dữ liệu tích cực từ ROSELLA đã mở đường cho tiến trình pháp lý nhanh hơn. FDA đã chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho relacorilant kết hợp với nab-paclitaxel vào tháng 9 năm 2025, với dự kiến quyết định chính thức vào ngày 11 tháng 7 năm 2026. Ngoài ra, Corcept đã nộp đơn xin cấp phép lưu hành tại Châu Âu (EMA), dự kiến sẽ có quyết định trong năm 2026.

Ngoài chỉ định ung thư buồng trứng kháng platinum, relacorilant còn được đánh giá trong các lĩnh vực ung thư rộng hơn. Nghiên cứu giai đoạn II BELLA đang xem xét kết hợp relacorilant với nab-paclitaxel và Avastin của Roche (bevacizumab) trong ung thư buồng trứng kháng platinum, nhằm khám phá xem liệu liệu pháp ba thuốc có mang lại lợi ích bổ sung cho bệnh nhân hay không. Relacorilant cũng đang được nghiên cứu cho ung thư buồng trứng nhạy platinum, ung thư nội mạc tử cung, ung thư cổ tử cung, ung thư tụy và ung thư tuyến tiền liệt.

Cân bằng giữa thành công và thất bại trước đó

Trong khi thành công của ROSELLA là một chất xúc tác tích cực lớn, các diễn biến gần đây đã làm dịu đi sự hứng khởi của nhà đầu tư. Vào cuối năm 2025, FDA đã gửi thư phản hồi hoàn chỉnh (CRL) cho một NDA khác xin phê duyệt relacorilant trong hội chứng Cushing (hypercortisolism). Mặc dù nghiên cứu GRACE đã đạt mục tiêu chính và thử nghiệm xác nhận GRADIENT hỗ trợ các kết quả đó, FDA vẫn yêu cầu thêm bằng chứng về hiệu quả trước khi cấp phép cho thuốc trong chỉ định này.

Thất bại pháp lý này đã làm chậm tiến trình phát triển một yếu tố tăng trưởng tiềm năng cho Corcept. Danh mục thương mại hiện tại của công ty dựa nhiều vào Korlym, thuốc duy nhất đã được bán ra cho hội chứng Cushing. Trong chín tháng đầu năm 2025, Korlym đã đạt doanh thu 559,3 triệu USD, tăng 13,4% so với cùng kỳ năm trước, cho thấy nhu cầu mạnh mẽ nhưng cũng làm nổi bật sự phụ thuộc của công ty vào một sản phẩm duy nhất.

Ảnh hưởng thị trường và triển vọng đầu tư

Thành công của OS ROSELLA đã chuyển hướng sự chú ý của nhà đầu tư sang lĩnh vực ung thư như một động lực tăng trưởng của Corcept, có khả năng đa dạng hóa nguồn doanh thu của công ty ngoài lĩnh vực nội tiết. Thị trường thuốc không cần kê đơn cho Korlym vẫn ổn định, nhưng khả năng phê duyệt relacorilant trong ung thư buồng trứng kháng platinum—một chỉ định lớn với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng—có thể mở rộng đáng kể vị thế thị trường của công ty.

Tuy nhiên, cổ phiếu đã giảm 40% trong sáu tháng qua phản ánh mối lo ngại của nhà đầu tư về thất bại trong hội chứng Cushing và sự biến động chung của thị trường biotech. Quyết định của FDA vào tháng 7 năm 2026 sẽ rất quan trọng để xác định liệu bước đột phá của ROSELLA có thể làm sống lại đà tăng trưởng của Corcept và lấy lại niềm tin của nhà đầu tư hay không.