Vaxcyte's Next-Generation VAX-31 Vaccine phổi pneumococcal tiến tới cột mốc pháp lý với các chương trình lâm sàng mở rộng

Vaxcyte, Inc. (PCVX) đang tiến bước với chiến lược phát triển đầy tham vọng cho VAX-31, ứng cử viên vắc-xin liên hợp phế cầu 31-valent thế hệ tiếp theo của mình. Công ty đồng thời thúc đẩy các chương trình lâm sàng song song ở cả nhóm người lớn và trẻ sơ sinh, với hồ sơ tiến bộ rõ ràng hướng tới việc nộp Đơn xin Giấy phép Sinh học (BLA) dự kiến. Cách tiếp cận đa chiều này đại diện cho một bước chuyển lớn trong việc bảo vệ bằng vắc-xin phế cầu, nhằm lấp đầy khoảng trống quan trọng trong các lựa chọn tiêm chủng hiện tại.

Vượt qua rào cản 31-Valent: Tại sao vắc-xin thế hệ tiếp theo này quan trọng

Việc phát triển VAX-31 đến vào thời điểm then chốt cho sức khỏe toàn cầu. Bệnh phế cầu vẫn là một thách thức đáng kể, gây ra các nhiễm trùng xâm lấn nghiêm trọng bao gồm viêm màng não và nhiễm trùng máu, bên cạnh các tình trạng phổ biến nhưng gây suy nhược như viêm phổi và viêm tai giữa. Người lớn tuổi và trẻ nhỏ đối mặt với nguy cơ không cân xứng từ các nhiễm trùng này, và làn sóng kháng kháng sinh ngày càng gia tăng đã làm tăng tính cấp bách của việc bảo vệ bằng vắc-xin rộng hơn, bền vững hơn.

VAX-31 về cơ bản khác biệt so với các vắc-xin phế cầu hiện có. Là một vắc-xin liên hợp 31-valent, nó mở rộng khả năng bảo vệ chống lại cả các serotype phế cầu đang lưu hành tích cực và các serotype phổ biến trong lịch sử — một thiết kế đưa nó trở thành lựa chọn phổ rộng nhất trong phát triển lâm sàng ngày nay. Theo dự báo của Vaxcyte, phạm vi bảo vệ mở rộng này sẽ bảo vệ khoảng 95% các ca bệnh nhiễm trùng xâm lấn do phế cầu (IPD) và 88% các ca viêm phổi do phế cầu ở người lớn Mỹ từ 50 tuổi trở lên. Đối với trẻ sơ sinh, vắc-xin được thiết kế để bảo vệ khoảng 92% các ca IPD và 96% các trường hợp viêm tai giữa cấp tính, thể hiện tiềm năng của nó trên toàn bộ phổ các nhóm nguy cơ.

Hai lộ trình lâm sàng: Thúc đẩy phát triển VAX-31 ở người lớn và trẻ sơ sinh

Vaxcyte đang thực hiện một chiến lược lâm sàng tinh vi với các chương trình riêng biệt nhắm vào các nhóm dân số khác nhau. Cách tiếp cận song song này nhằm tạo ra dữ liệu an toàn và hiệu quả toàn diện trong khi duy trì đà tiến tới phê duyệt của cơ quan quản lý.

Chương trình dành cho người lớn đã bắt đầu tuyển dụng. Công ty đã tiêm liều đầu tiên cho nhóm đối tượng trong OPUS-2, một thử nghiệm Giai đoạn 3 nhằm đánh giá VAX-31 khi được tiêm cùng lúc với vắc-xin cúm mùa ở người lớn chưa từng tiêm vắc-xin phế cầu từ 50 tuổi trở lên. Thiết kế thử nghiệm thực dụng này, dự kiến tuyển khoảng 1.300 người tham gia tại các địa điểm ở Mỹ, sẽ đánh giá các tiêu chí quan trọng bao gồm an toàn, khả năng dung nạp và sinh miễn dịch.

Ngoài ra, Vaxcyte đã công bố kế hoạch bắt đầu OPUS-3 trong quý 1 năm 2026 — một nghiên cứu Giai đoạn 3 thứ hai tập trung vào người lớn đã từng nhận vắc-xin phế cầu như PPSV23 hoặc PCV20. Nghiên cứu này giải quyết một câu hỏi lâm sàng quan trọng: VAX-31 hoạt động như thế nào ở các nhóm đã tiêm vắc-xin trước đó? Trong khi đó, OPUS-1, thử nghiệm Giai đoạn 3 chính đánh giá khả năng ngăn ngừa IPD và viêm phổi của VAX-31, vẫn đang tuyển dụng tích cực các người tham gia trưởng thành.

Dòng thời gian dữ liệu lâm sàng thể hiện đà tiến của công ty: OPUS-1 dự kiến sẽ công bố kết quả chính vào quý 4 năm 2026, với kết quả của OPUS-2 và OPUS-3 dự kiến trong nửa đầu năm 2027. Lịch trình báo cáo này sẽ cung cấp bằng chứng tuần tự để hỗ trợ các cuộc thảo luận về quy định.

Chương trình dành cho trẻ sơ sinh trên đà: Hoàn thành Giai đoạn 2 mở ra cơ hội cho các thử nghiệm then chốt

Chương trình lâm sàng dành cho trẻ sơ sinh đã đạt một cột mốc quan trọng. Vaxcyte đã hoàn tất tuyển dụng trong nghiên cứu xác định liều Giai đoạn 2, đánh giá VAX-31 ở trẻ sơ sinh khỏe mạnh bằng chuỗi tiêm chủng ba liều (tiêm vào lúc 2, 4 và 6 tháng tuổi) sau đó là liều nhắc lại vào khoảng 12-15 tháng tuổi. Quy mô của nghiên cứu này thể hiện cam kết của công ty: hơn 900 trẻ sơ sinh đã được tuyển dụng, tất cả đều đã nhận ít nhất liều ban đầu.

Dữ liệu an toàn, khả năng dung nạp và sinh miễn dịch chính từ cả chuỗi tiêm chủng chính và liều nhắc lại dự kiến sẽ có vào cuối nửa đầu năm 2027, dưới dạng các công bố tuần tự hoặc kết hợp. Dữ liệu này sẽ rất quan trọng để xác định chế độ liều tối ưu và thiết lập các tiêu chuẩn an toàn cho các thử nghiệm then chốt tiếp theo.

Chiến lược sản xuất: Xây dựng hạ tầng cho thành công thương mại

Ngoài phát triển lâm sàng, Vaxcyte đang đặt nền móng cho thành công trong sản xuất. Như một phần của chiến lược sản xuất toàn diện tại Mỹ, công ty dự kiến bắt đầu xây dựng dây chuyền sản xuất đóng gói tùy chỉnh tại Bắc Carolina trong quý 1 năm 2026. Khoản đầu tư hạ tầng này gắn liền với cam kết trước đó của Vaxcyte về việc đầu tư tới 1 tỷ USD vào sản xuất trong nước và các dịch vụ liên quan — một khoản phân bổ đáng kể phản ánh niềm tin vào tiềm năng thị trường của VAX-31.

Công ty cũng đã thành lập một bộ phận vận hành riêng tại Bắc Carolina để hỗ trợ các hoạt động hóa học, sản xuất và kiểm soát (CMC). Vị trí chiến lược này tạo ra con đường thông suốt từ phát triển lâm sàng đến sản xuất quy mô thương mại, giúp Vaxcyte nhanh chóng mở rộng năng lực sản xuất khi được phê duyệt quy định.

Nhìn về phía trước: Lộ trình thế hệ tiếp theo hướng tới thị trường

Với dữ liệu OPUS-1 dự kiến vào cuối năm 2026 và kết quả các chương trình dành cho người lớn và trẻ sơ sinh sẽ diễn ra trong suốt năm 2027, Vaxcyte’s VAX-31 đang đi theo một lộ trình rõ ràng hướng tới nộp BLA. Sự kết hợp giữa tiến bộ lâm sàng mạnh mẽ, mở rộng năng lực sản xuất và chiến lược quy định toàn diện thể hiện cam kết nghiêm túc của công ty trong việc đưa vắc-xin phế cầu thế hệ tiếp theo này ra thị trường. Đối với các nhà cung cấp dịch vụ y tế và bệnh nhân đang chờ đợi khả năng bảo vệ rộng hơn chống lại bệnh phế cầu, VAX-31 là một bước tiến đáng kể trong y học phòng ngừa — một bước có thể định hình lại tiêu chuẩn chăm sóc cho tiêm chủng phế cầu ở nhiều nhóm tuổi.