Thuốc MS của Sanofi gặp phải hai trở ngại—Tại sao các nhà đầu tư lại nhấn nút thoát?

Cổ phiếu của Sanofi đã giảm vào thứ Hai, Thả gần 2% sau khi gã khổng lồ dược phẩm này công bố hai biến chứng quan trọng với tolebrutinib, ứng cử viên thuốc MS thử nghiệm của mình. Những diễn biến này đã làm lung lay lòng tin của các nhà đầu tư vào thứ mà nhiều người đã coi là một trụ cột tăng trưởng chính cho công ty.

Gốc rễ của vấn đề: Sự thất vọng trong thử nghiệm lâm sàng và sự chậm trễ trong quy định

Các vấn đề của sáng kiến thuốc MS của Sanofi xuất phát từ hai thông báo khác nhau nhưng đều gây thiệt hại như nhau. Đầu tiên, công ty đã công bố rằng tolebrutinib không đạt được điểm cuối chính trong thử nghiệm giai đoạn III PERCEUS, được thiết kế để đánh giá hiệu quả của thuốc ở những bệnh nhân mắc MS tiến triển chính (PPMS)—một phân nhóm đại diện cho khoảng 10% dân số bệnh nhân MS. Mặc dù dữ liệu an toàn vẫn nhất quán với các nghiên cứu trước đó, nhưng việc không đạt hiệu quả đã khiến Sanofi ngừng phát triển thêm trong chỉ định này.

Đồng thời, Sanofi thông báo rằng FDA đã một lần nữa lùi thời gian quyết định về đơn xin cấp phép cho điều trị nrSPMS ( MS tiến triển thứ cấp không tái phát ) của công ty. Ban đầu dự kiến vào ngày 28 tháng 9 năm 2025, quyết định phê duyệt giờ đây đã được lên lịch lại vào quý đầu tiên của năm 2026. Đây là lần gia hạn thứ hai - sự trì hoãn trước đó đã kéo dài thời hạn đến ngày 28 tháng 12 năm 2025 sau khi Sanofi gửi các quy trình tiếp cận mở theo yêu cầu của cơ quan quản lý, mà FDA đã phân loại là một sửa đổi lớn.

Tại sao Thị trường Phản ứng Tiêu cực

Các nhà đầu tư đã đặt nhiều hy vọng vào tolebrutinib như một chiến lược đa dạng hóa cho các dòng doanh thu của Sanofi, hiện đang phụ thuộc rất nhiều vào Dupixent để tạo động lực tăng trưởng. Sự thất vọng kép - một thử nghiệm lâm sàng không thành công trong một chỉ định MS kết hợp với sự không chắc chắn về quy định kéo dài trong một chỉ định khác - đã tạo ra một khoảng cách tín nhiệm giữa những đảm bảo của công ty và tâm lý thị trường. Trong khi Sanofi giữ vững niềm tin vào hồ sơ rủi ro-lợi ích của tolebrutinib cho nrSPMS, thị trường ít bị thuyết phục hơn, dẫn đến sự bán tháo vào thứ Hai. Từ đầu năm đến nay, cổ phiếu SNY đã giảm 1% so với mức tăng 16% của ngành công nghệ sinh học rộng lớn hơn.

Bối cảnh lịch sử: Đây không phải lần đầu Tolebrutinib gặp khó khăn

Con đường của Tolebrutinib đã gập ghềnh kể từ khi nó gia nhập danh mục của Sanofi thông qua việc mua lại Principia vào năm 2020. Vào năm 2022, FDA đã áp đặt một lệnh giữ chân lâm sàng một phần đối với các nghiên cứu giai đoạn III của thuốc trên các chỉ định MS và myasthenia gravis (MG) sau khi phát hiện các trường hợp tổn thương gan do thuốc ở những người tham gia thử nghiệm. Chương trình MG sau đó đã bị ngừng lại vào năm 2022 sau khi đánh giá bối cảnh điều trị cạnh tranh vào thời điểm đó.

Điều Gì Tiếp Theo

Dữ liệu an toàn và hiệu quả đầy đủ từ nghiên cứu PERCEUS sẽ được trình bày tại một hội nghị y tế trong tương lai. Đối với Sanofi, con đường phía trước phụ thuộc vào việc chỉ định nrSPMS có thể được FDA phê duyệt vào đầu năm 2026 hay không—một quyết định có thể thay đổi đáng kể sự quan tâm của nhà đầu tư đối với cổ phiếu và câu chuyện tăng trưởng của công ty trong thị trường liệu pháp MS cạnh tranh khốc liệt.