Последнее время я внимательно слежу за биотехнологическим сектором, и эта неделя была наполнена крупными событиями. Процесс одобрения FDA работает на полную мощность, и некоторые данные клинических испытаний действительно впечатляют.

Позвольте мне выделить то, что привлекло мое внимание. Во-первых, это Eton Pharmaceuticals — они только что получили одобрение FDA на DESMODA, оральное растворение для центральной несахарной болезни. Это на самом деле довольно важно, потому что это первая жидкая форма десмопрессина, одобренная FDA, что означает, что пациентам больше не придется делить таблетки или хранить их в холодильнике. Компания прогнозирует пиковые продажи в 30-50 миллионов долларов в год, и с патентной защитой до 2044 года это выглядит как надежная долгосрочная инвестиция в их портфель редких заболеваний. В тот день акции Eton закрылись по цене 17,25 доллара, снизившись примерно на 2,3%, но честно говоря, сама одобрение — это настоящая новость.

Затем у нас есть Allurion Technologies, получившие одобрение FDA на их систему желудочного баллона с проглатываемой умной капсулой. Данные их исследования AUDACITY показали, что это работает для пациентов с индексом массы тела 30-40 как нехирургическая альтернатива. Это значительная рыночная возможность.

С другой стороны, MacroGenics столкнулись с проблемой. FDA наложила частичную клиническую приостановку их второго этапа исследования LINNET с Lorigerlimab при гинекологических раках после некоторых случаев неблагоприятных событий — тромбоцитопении 4-го уровня, миокардита, нейтропении. Они не могут набрать новых пациентов, пока FDA не снимет ограничения, хотя текущие участники могут продолжать. Это напоминание о том, почему так важны данные о безопасности в биотехнологиях.

Деловая активность на этой неделе тоже была интересной. Gilead Sciences приобретает Arcellx за 115 долларов за акцию плюс условное право на получение 5 долларов за акцию — всего 7,8 миллиарда долларов. Они уже владели около 11,5% компании, и этот шаг укрепляет их позицию в клеточной терапии через дочернюю компанию Kite Pharma.

Vir Biotechnology сотрудничает с Astellas по VIR-5500, T-клеточному активатору, нацеленного на PSMA, для метастатического рака простаты. Vir получает 335 миллионов долларов авансом (включая 240 миллионов наличными и инвестицию в акции на 75 миллионов долларов с премией в 50%), а также до 1,37 миллиарда долларов в виде этапных выплат и роялти с двойной ставкой. Astellas ведет коммерциализацию в США, а Vir сохраняет опцию совместного продвижения.

Что касается клинических испытаний, положительные данные продолжают поступать. Sonelokimab компании MoonLake показал впечатляющие результаты в их втором этапе исследования при аксиальном спондилоартрите — 81% пациентов достигли ответа ASAS40 на 12-й неделе, а визуализации показали значительное снижение воспаления в крестцово-подвздошных суставах. Такие данные привлекают внимание.

Novo Nordisk показали смешанные результаты. Их комбинация CagriSema не достигла цели по не-уступчивости по сравнению с Zepbound от Lilly в их исследовании по ожирению. CagriSema показала снижение веса на 23%, тогда как тирзепатид — на 25,5% за 84 недели. Всё еще хорошая эффективность, но пропуск первичной конечной точки — это то, на что обратит внимание рынок.

Гель на основе рапамицина QTORIN компании Palvella достиг своей первичной цели в третьей фазе для микрокистозных лимфатических мальформаций, с средним улучшением 2,13 по шкале mLM-IGA. Они планируют подать NDA во второй половине 2026 года. А VYVGART компании Argenx показал статистически значимое улучшение в их третьей фазе исследования глазного миастении — важная победа на рынке, где еще нет одобренных терапий.

Что меня поразило в этой неделе, так это активность в различных терапевтических областях. Будь то фокус Eton на редких заболеваниях, конкуренция в области ожирения или консолидация клеточной терапии с Gilead-Arcellx — сейчас в биотехнологиях ощущается настоящий импульс. Качество клинических данных важно, но не менее важен и риск исполнения — как напомнил MacroGenics.