Только что наткнулся на довольно интересную новость в области биотехнологий. Kiora Pharmaceuticals опубликовала результаты первой фазы для KIO-301, их экспериментальной фотосменной терапии, в журнале Nature Medicine. Это лекарство предназначено для восстановления реакции на свет у пациентов с ретинитом пигментозным — одним из тех разрушительных наследственных заболеваний сетчатки, при которых люди постепенно теряют зрение.

Клиническое исследование фазы 1 ABACUS-1 было небольшим, но значимым — 6 участников, всего 12 глаз, все с прогрессирующим ретинитом пигментозным. Им вводили KIO-301 прямо в глаз и отслеживали безопасность в течение 30 дней. Что привлекло мое внимание: ни одного серьезного побочного события, никаких токсичностей, ограничивающих дозу, и никаких воспалений или структурных повреждений сетчатки, связанных с препаратом. Побочные эффекты, которые проявились, были мягкими и временными — в основном, то, что можно ожидать от самой процедуры инъекции.

Помимо безопасности, были отмечены некоторые исследовательские находки. У нескольких участников наблюдалась временная вариация в восприятии света и показатели функционального зрения. Еще более интересно, что сканы fMRI показали изменения в нейронной активности в зрительной коре, вызванные светом — что говорит о том, что препарат действительно воздействует на мозг, а не просто остается в глазу.

Качество жизни участников также улучшалось в течение периода исследования, хотя, очевидно, это ранние данные, и размер выборки очень мал.

Как это работает: KIO-301 — это небольшая молекула с компонентом, реагирующим на свет, который нацелен на ганглиозные клетки сетчатки (клетки, которые еще функционируют даже после гибели фоторецепторов). Она делает ионные каналы в этих клетках чувствительными к свету, что затем напрямую передает сигнал в мозг. Теоретически, это может работать при различных типах дегенерации сетчатки независимо от генетической мутации.

Тот факт, что они уже перешли во вторую фазу (ABACUS-2, рандомизированное контролируемое исследование с более высокими дозами) говорит о том, что команда увидела достаточно перспектив, чтобы перейти к следующему шагу. Сейчас они изучают, действительно ли эти ранние сигналы приводят к улучшениям функционального зрения, важным в повседневной жизни.

Это тот тип ранней стадии биотехнологической работы, которая требует лет для реализации, но если все сработает, потенциал применения при ретините пигментозном и подобных заболеваниях сетчатки может быть значительным. Стоит следить за развитием второй фазы.