Rocket Pharmaceuticals (RCKT) Saham Melonjak Setelah FDA Menyetujui Terapi Gen Baru yang Revolusioner

Sorotan Utama

Daftar Isi

Toggle

• Sorotan Utama

• Voucher Penyakit Pediatric yang Berharga Meningkatkan Kemenangan Komersial

• Latar Belakang Pengembangan Ilmiah

  • Dapatkan 3 Ebook Saham Gratis

• KRESLADI menerima persetujuan percepatan FDA sebagai pengobatan terapi gen untuk pasien pediatrik dengan defisiensi adhesi leukosit-I (LAD-I) yang parah.

• Saham Rocket Pharmaceuticals meningkat hingga 9% selama jam prapasar pada hari Jumat, ditutup sekitar 6% lebih tinggi.

• Ini menandai terapi gen pertama yang disetujui FDA yang dirancang khusus untuk mengobati LAD-I yang parah, suatu gangguan imun yang sangat langka dan mematikan yang mempengaruhi anak-anak.

• Badan tersebut juga memberikan Rocket Pharmaceuticals Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Pediatric Langka, yang ingin dijual oleh perusahaan.

• Persetujuan ini mengikuti penolakan sebelumnya pada bulan Juni 2024, setelah Rocket menyediakan data klinis tambahan yang diminta oleh regulator.

Saham Rocket Pharmaceuticals melonjak pada hari Jumat setelah FDA memberikan persetujuan percepatan kepada KRESLADI, terapi gen untuk LAD-I yang parah. Saham RCKT melonjak hingga 9% dalam aktivitas prapasar sebelum moderat menjadi sekitar 6% pada saat pembukaan pasar.

Rocket Pharmaceuticals, Inc., RCKT

Jalur percepatan berarti persetujuan didasarkan pada bukti klinis awal—terutama perbaikan dalam tingkat ekspresi permukaan neutrofil CD18 dan CD11a. Validasi lengkap efektivitas terapeutik akan memerlukan hasil jangka panjang dari percobaan aktif dan registri pasca-persetujuan yang diwajibkan.

#BERITA: Rocket Pharmaceuticals hari ini mengumumkan persetujuan FDA AS untuk #TerapiGen pertama bagi pasien pediatrik dengan Defisiensi Adhesi Leukosit-I (LAD-I) yang parah.

Lebih lanjut: pic.twitter.com/LkioRrrR5S

— Rocket Pharmaceuticals (@RocketPharma) 27 Maret 2026

KRESLADI, secara ilmiah ditunjuk sebagai marnetegragene autotemce, merupakan terapi gen sel punca hematopoietik autologus. Pengobatan ini ditujukan untuk anak-anak yang didiagnosis dengan LAD-I yang parah akibat mutasi biallelik pada gen ITGB2, khususnya bagi mereka yang tidak memiliki akses ke donor saudara yang cocok HLA untuk transplantasi.

LAD-I merupakan gangguan imunodefisiensi bawaan yang sangat langka. Pasien mengalami infeksi parah berulang dan menghadapi risiko kematian yang meningkat selama masa kanak-kanak awal jika tidak diobati. Di Amerika Serikat, tingkat kejadian diperkirakan antara satu dalam 100.000 hingga satu dalam 200.000 kelahiran, dengan sekitar dua pertiga muncul sebagai kasus parah.

KRESLADI kini berdiri sebagai terapi gen pertama yang disetujui FDA untuk menangani kondisi langka ini.

Jalan menuju persetujuan menghadapi berbagai rintangan. Regulator menolak aplikasi lisensi biologis awal Rocket pada bulan Juni 2024, meminta informasi klinis tambahan sebelum melanjutkan dengan tinjauan.

Rocket Pharmaceuticals mengajukan kembali BLA-nya, menerima penerimaan FDA pada bulan Oktober 2024, dengan 28 Maret 2026 ditetapkan sebagai tanggal keputusan target—sebuah jadwal yang dihormati oleh badan tersebut dengan tepat.

Voucher Penyakit Pediatric yang Berharga Meningkatkan Kemenangan Komersial

Bersamaan dengan persetujuan regulasi, FDA memberikan Rocket Pharmaceuticals Voucher Tinjauan Prioritas Penyakit Pediatric Langka. Voucher yang dapat dipindahtangankan ini biasanya dijual dengan harga ratusan juta dolar kepada perusahaan farmasi yang lebih besar, mewakili nilai finansial yang substansial di luar persetujuan itu sendiri.

Rocket mengindikasikan bahwa mereka akan menjelajahi peluang strategis untuk memonetisasi voucher ini, memperkuat posisi neraca mereka.

“Persetujuan KRESLADI merupakan tonggak penting bagi komunitas LAD-I yang parah,” kata CEO Gaurav Shah.

Latar Belakang Pengembangan Ilmiah

Dasar penelitian yang mendukung pengembangan klinis KRESLADI menerima pendanaan sebagian dari California Institute for Regenerative Medicine. Terapi ini secara khusus menargetkan gen ITGB2, yang menghasilkan protein penting yang memungkinkan sel darah putih melawan infeksi secara efektif.

Perusahaan bioteknologi yang berkantor pusat di Cranbury, New Jersey ini telah mengejar tonggak regulasi ini selama beberapa tahun.

Batas waktu keputusan FDA untuk aplikasi lisensi biologis yang diajukan kembali adalah 28 Maret 2026, dan regulator memberikan persetujuan mereka tepat pada waktunya.

✨ Penawaran Terbatas

Dapatkan 3 Ebook Saham Gratis

            Temukan saham berkinerja terbaik di AI, Crypto, dan Teknologi dengan analisis ahli.
        

        

            *                       
                    **10 Saham AI Teratas** - Perusahaan AI terkemuka
                
            *                       
                    **10 Saham Crypto Teratas** - Pemimpin blockchain
                
            *                       
                    **10 Saham Teknologi Teratas** - Raksasa teknologi
                
        

        

            
                📥 Dapatkan Ebook Gratis Anda

Iklankan Di Sini