ROSELLA Types d'études apportent une avancée : Relacorilant réussit le test OS dans le cancer de l'ovaire

Corcept Therapeutics a annoncé une victoire importante le 22 janvier 2026, lorsque son médicament expérimental relacorilant a atteint un objectif principal dans l’essai ROSELLA, faisant grimper son action de 13,7 %. L’étude de phase III ROSELLA a démontré avec succès que la combinaison de relacorilant avec une chimiothérapie à base de nab-paclitaxel prolonge significativement la survie des patients atteints de cancer de l’ovaire résistant au platine par rapport à la chimiothérapie seule.

Cadre de l’essai ROSELLA : Comment le relacorilant a démontré un bénéfice en survie

L’étude ROSELLA représente une évaluation complète du relacorilant auprès de différents types de patients et de diverses présentations de la maladie au sein de la population atteinte de cancer de l’ovaire résistant au platine. Cette conception d’étude à plusieurs volets a permis d’évaluer si la thérapie combinée pouvait offrir des bénéfices cliniques significatifs tout en maintenant un profil de sécurité gérable.

Les deux objectifs principaux de l’essai — la survie sans progression (PFS) et la survie globale (OS) — ont tous deux été atteints, ce qui constitue une réussite notable en recherche oncologique où atteindre les deux objectifs est souvent difficile. L’étude a inclus plusieurs types de patients à différents stades de la maladie, permettant aux chercheurs d’évaluer la cohérence de l’efficacité de la thérapie dans des populations diverses atteintes de la maladie résistante au platine.

Résultats cliniques : Atteinte de la médiane de survie globale et réduction du risque

Les données de ROSELLA ont présenté un tableau convaincant pour l’approche combinée. Les patients recevant relacorilant plus nab-paclitaxel ont atteint une survie globale médiane de 16 mois, contre 11,9 mois pour ceux recevant uniquement la chimiothérapie. Cela correspond à une réduction de 35 % du risque de décès, fournissant une preuve quantifiable de la valeur clinique de la thérapie.

Fait notable, cet avantage en survie a été obtenu sans compromettre la sécurité. La combinaison a montré un profil de tolérance cohérent avec celui de la monothérapie au nab-paclitaxel, ce qui signifie que les patients n’ont pas subi une augmentation des effets indésirables. Cet équilibre entre efficacité et sécurité est particulièrement important dans le traitement du cancer de l’ovaire résistant au platine, où les options thérapeutiques sont limitées et où les patients peuvent déjà souffrir d’effets secondaires liés aux traitements antérieurs.

La performance constante à travers différents types de patients soulignait la large applicabilité de cette approche combinée. L’étude n’a pas nécessité de sélection par biomarqueur, ce qui indique que la thérapie a montré un bénéfice dans la population générale atteinte de cancer de l’ovaire résistant au platine, sans besoin de tests génétiques ou moléculaires pour identifier les patients répondeurs.

Perspectives réglementaires : Calendrier de décision de la FDA

Les résultats positifs de ROSELLA ont ouvert la voie à une progression réglementaire accélérée. La FDA a accepté une nouvelle demande de médicament (NDA) pour relacorilant en association avec nab-paclitaxel en septembre 2025, avec une décision réglementaire attendue le 11 juillet 2026. De plus, Corcept a soumis une demande d’autorisation de mise sur le marché à l’Agence européenne des médicaments (EMA), une décision européenne étant prévue plus tard en 2026.

Au-delà de l’indication résistante au platine, relacorilant est également évalué dans des contextes oncologiques plus larges. L’étude de phase II BELLA examine la combinaison de relacorilant avec le nab-paclitaxel et Avastin (bevacizumab) de Roche dans le cancer de l’ovaire résistant au platine, explorant si une thérapie triple offre des bénéfices supplémentaires. Relacorilant est aussi étudié pour le cancer de l’ovaire sensible au platine, le cancer de l’endomètre, du col de l’utérus, du pancréas et de la prostate.

Équilibre entre succès et revers antérieurs

Bien que la réussite de ROSELLA constitue un catalyseur positif majeur, des développements récents ont tempéré l’enthousiasme des investisseurs. Fin 2025, la FDA a émis une lettre de réponse complète (CRL) à une NDA distincte visant à obtenir l’approbation de relacorilant pour le syndrome de Cushing (hypercortisolisme). Malgré que l’étude GRACE ait atteint son objectif principal et que l’essai de confirmation GRADIENT ait soutenu ces résultats, la FDA a estimé que des preuves supplémentaires d’efficacité étaient nécessaires avant d’approuver le médicament pour cette indication.

Ce revers réglementaire a retardé la progression d’un moteur de croissance potentiellement important pour Corcept. Le portefeuille commercial actuel de la société repose fortement sur Korlym, son seul médicament commercialisé pour le syndrome de Cushing. Au premier trimestre de 2025, Korlym a généré 559,3 millions de dollars de ventes, en hausse de 13,4 % par rapport à l’année précédente, témoignant d’une forte demande mais aussi soulignant la dépendance de l’entreprise à un seul produit.

Implications du marché et perspectives d’investissement

Le succès en survie globale de ROSELLA oriente désormais l’attention des investisseurs vers l’oncologie comme moteur de croissance de Corcept, permettant potentiellement de diversifier ses sources de revenus au-delà de l’endocrinologie. Le marché en vente libre pour Korlym reste solide, mais l’approbation potentielle de relacorilant dans le cancer de l’ovaire résistant au platine — une indication importante avec un besoin médical non satisfait — pourrait considérablement renforcer la position de marché de la société.

Cependant, la baisse de 40 % du cours de l’action au cours des six derniers mois reflète les préoccupations des investisseurs concernant le revers pour le syndrome de Cushing et la volatilité plus large du secteur biotech. La décision de la FDA en juillet 2026 sera cruciale pour déterminer si la percée ROSELLA peut relancer la trajectoire de croissance de Corcept et restaurer la confiance des investisseurs.